Veelbelovende resultaten voor nieuw cholesterol verlagende gentherapie

[Nederlandstalige Nieuwsmedia]

Een nieuwe gentherape van Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) kan helpen bij het verlagen van cholesterol. De onerzoeksresultarten tonen aan dat eenmalige toediening van de door AMT ontwikkelde gentherapie, die een short hairpin RNA in zich draagt om Apolipoprotein B100 (ApoB100) te blokkeren, serum cholesterol met ongeveer 80% kan verlagen.

De resultaten van het onderzoek werden gisteren tijdens de jaarlijkse bijeenkomst de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) in Washington DC gepresenteerd door Annemart Koorneef, een wetenschapper bij AMT.

"Met slechts een eenmalige toediening van onze gentherapie wordt een langdurige verlaging van serum
cholesterol bewerkstelligd. Deze voorbereidende studie suggereert dat door een efficiënte niet toxische intracellulaire toediening we een belangrijk probleem van shRNA kunne oplossen" zegt Jörn Aldag CEO van Amserdam Molecular Therapeutics.

In de studie maakt AMT gebruik van een door het bedrijf gepatenteerde tecnologie om efficiënt een shRNA toe te dienen dat zowel menselijk als muis Apolipoprotein B100 (ApoB100) blokkeert. Een eenmalige intraveneuze toediening zorgde voor langdurige blokkering van het ApoB100 gen dat sequentie specifiek was en niet geassocieerd werd met toxiciteit in de lever, verzadiging van de cellulaire miRNA machinerie of inductie van imuunresponsen. Bovendien liet de studie zien dat de shRNA zich specifiek richt tegen ApoB100 en efficiënt menselijk ApoB100 ex vivo blokkeert.

ApoB100 is het structurele eiwit van Low Density Lipoprotein (LDL), ook wel 'slecht cholesterol' (LDL-C). Het blokkeren van ApoB100 met shRNAs verlaagt LDL-C. De nieuwe therapie kan mogelijk worden gebruikt bij de behandeling van hypercholesterolemie en hart- en vaatziekten.